113-2 公共衛生學考古題詳解

Question

【113-2 醫學(二) 第39題】某醫學期刊的一則廣告提到「2000名喉嚨痛的病人在接受本公司的新藥治療後的第4天，大約有94%病人的症狀緩解了」。此廣告也宣稱該公司的新藥對於治療喉嚨痛具有療效，您認為下列有關該公司新藥療效的相關敘述何者最恰當？

Accepted Answer

[破題關鍵]
要證明療效，必須有比較組才能知道藥物是否真的有效，還是只是自然病程或安慰劑效應。
[選項拆解]
- A：錯在宣稱不恰當。僅憑單一組別的症狀緩解率，無法證明藥物具有療效。
- B：錯在主要原因。雖然計算「率」時可能需要考量觀察人年數，但對於證明藥物「療效」而言，缺乏對照組是更根本且立即的問題。
- C：錯在主要原因。長期藥物反應是藥物評估的重要環節，但即使是短期療效的宣稱，也必須有對照組才能成立。缺乏對照組是此宣稱最直接的缺陷。
- D：正確。沒有對照組，我們無法知道 94% 的症狀緩解率是否真的歸因於新藥，因為喉嚨痛可能自行緩解，或存在安慰劑效應。因此，缺乏對照組是該公司宣稱療效最不恰當的原因。
[核心知識]
- 評估藥物療效最關鍵的原則是進行隨機對照試驗 (Randomized Controlled Trial, RCT)。
- 對照組 (Control group) 的作用是提供一個基準，用來比較新藥治療組的效果。對照組通常接受安慰劑 (placebo) 或標準治療。
- 如果沒有對照組，我們無法區分觀察到的症狀緩解是來自於藥物本身的療效、疾病的自然病程、安慰劑效應，還是其他未知的因素。
- 觀察人年數 (person-years) 通常用於計算發生率 (incidence rate)，在評估長期疾病發生風險時較為重要，但對於短期症狀緩解的療效評估，缺乏對照組是更根本的問題。
- 長期藥物反應固然重要，但首先要證明短期療效，而這也需要對照組。

Answer

A. 該公司的宣稱是恰當的

Answer

B. 該公司的宣稱可能不恰當，因為統計數據沒有考量觀察人年數來計算「率（rate）」

Answer

C. 該公司的宣稱可能不恰當，因為該研究沒有考慮樣本長期的藥物反應

Answer

D. 該公司的宣稱可能不恰當，因為該研究沒有使用對照組